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Il pannello della FDA sostiene il farmaco contro la SLA molto dibattuto in una rara seconda revisione

Il pannello della FDA sostiene il farmaco contro la SLA molto dibattuto in una rara seconda revisione


WASHINGTON (AP) – Un gruppo di consulenti sanitari federali ha votato mercoledì per raccomandare l’approvazione di un farmaco sperimentale per il trattamento della malattia di Lou Gehrig, una notevole inversione di tendenza per il farmaco tanto dibattuto che era stato precedentemente rifiutato dallo stesso gruppo all’inizio di quest’anno.

I consulenti della Food and Drug Administration hanno votato 7-2 che i dati di Amylyx Pharma meritassero l’approvazione, nonostante ore di dibattito sulla forza e l’affidabilità dell’unico studio dell’azienda. La FDA non è tenuta a seguire il consiglio del gruppo, ma la sua raccomandazione positiva suggerisce che un’approvazione è probabile entro la fine del mese.

La FDA ha approvato solo due terapie per la malattia, la sclerosi laterale amiotrofica o SLA, che distrugge le cellule nervose necessarie per funzioni di base come camminare, parlare e deglutire.

I malati di SLA e le loro famiglie si sono radunati dietro il farmaco di Amylyx, lanciando un’aggressiva campagna di lobbying e arruolando membri del Congresso per spingere la FDA a concedere l’approvazione.

Nonostante una recensione negativa pubblicata dagli scienziati interni della FDA prima della riunione, la maggior parte dei relatori esterni ha affermato che Amylyx ha presentato prove sufficienti per suggerire che il farmaco sta aiutando i pazienti a vivere più a lungo. Lo stesso gruppo di esperti di neurologia ha votato per un pelo contro il farmaco a marzo, a causa delle preoccupazioni per la mancanza di dati e altri problemi nello studio dell’azienda.

“Privare i pazienti con SLA di un farmaco che potrebbe funzionare, probabilmente non è qualcosa con cui mi sentirei terribilmente a mio agio”, ha affermato la dott.ssa Liana Apostolova della School of Medicine dell’Università dell’Indiana, che ha votato per l’approvazione. “Al precedente incontro non era così chiaro ed è ancora discutibile”.

Amylyx sembrava anche beneficiare di uno scambio insolito in cui un dirigente dell’azienda, su richiesta della FDA, si impegnava a ritirare il farmaco dal mercato se i suoi benefici non fossero confermati da un ampio studio in corso.

“Sono in qualche modo certo che se viene rilasciata un’approvazione può essere ritirata in futuro”, ha osservato Apostolova.

Il voto di mercoledì ha concluso un raro secondo incontro per rivedere diverse nuove analisi statistiche presentate da Amylyx a sostegno del beneficio del trattamento nel rallentare la malattia e nell’allungare la vita.

La revisione dei farmaci per la SLA viene seguita da vicino come un indicatore della flessibilità della FDA nella revisione dei farmaci sperimentali per i malati terminali e della sua capacità di resistere alla pressione esterna.

Il dottor Billy Dunn, capo della revisione neurologica della FDA, ha aperto la riunione descrivendo in dettaglio le “preoccupazioni e limitazioni” con i dati di Amylyx, sottolineando al contempo la necessità di nuove opzioni di trattamento.

“Siamo molto sensibili all’urgente necessità di sviluppare nuovi trattamenti per la SLA”, ha affermato Dunn.

Dunn ha anche osservato che uno studio più ampio sull’Amylyx condotto negli Stati Uniti e in Europa potrebbe fornire “risultati più definitivi” entro il 2024.

Con una mossa molto insolita, Dunn ha suggerito che l’agenzia potrebbe essere più disposta ad approvare il farmaco se Amylyx si impegnasse a ritirare il suo farmaco se lo studio in corso su 600 pazienti non dovesse mostrare un beneficio. Ha quindi invitato i co-fondatori dell’azienda a impegnarsi pubblicamente in quel passo e il co-CEO di Amylyx Justin Klee ha affermato che la società avrebbe ritirato volontariamente il suo farmaco in quello scenario.

La FDA ha il potere di costringere le aziende a ritirare i farmaci dal mercato, anche se generalmente è più veloce se i produttori di farmaci fanno volontariamente quel passo. Nei casi in cui le aziende si oppongono alla rimozione, il processo normativo può trascinarsi per anni.

“Penso che la FDA, con tutto il rispetto, sottovaluti in modo significativo la complessità e la probabilità che ritirino il prodotto dal mercato”, ha affermato il dottor Caleb Alexander della Johns Hopkins University, uno dei due relatori che hanno votato contro il farmaco.

Amylyx ha condotto un piccolo studio di fase intermedia sul suo farmaco che ha mostrato alcuni benefici nel rallentare la malattia, ma è stato afflitto da dati mancanti e altri problemi, secondo i revisori della FDA.

“Il risultato finale – per un singolo studio – è al limite e non molto statisticamente convincente”, ha detto ai relatori lo statistico della FDA Tristan Massie.

La società di Cambridge, Massachusetts, afferma che i dati di follow-up raccolti dopo la conclusione dello studio hanno mostrato che il farmaco ha allungato la vita. I pazienti che hanno continuato a prendere il farmaco sono sopravvissuti circa 10 mesi in più rispetto ai pazienti che non hanno mai assunto il farmaco, secondo una nuova analisi della società.

I relatori a favore del farmaco hanno citato quei dati, insieme ai lievi effetti collaterali del farmaco, per suggerire che ci sarebbero pochi svantaggi per i pazienti anche se alla fine non rallenta la SLA.

“Il farmaco non è dannoso – sembra che abbia un vantaggio – non c’è alcun segnale di sicurezza qui”, ha affermato Dean Follmann, un biostatistico del National Institutes of Health.

Mercoledì scorso, più di 20 ricercatori, pazienti e familiari della SLA hanno detto ai consulenti di aver sostenuto l’approvazione. L’agenzia ha anche ricevuto più di 1.200 commenti scritti, in gran parte da sostenitori dei pazienti con SLA.

“Ti chiedo di approvarlo perché so che funziona. Sta allungando la mia vita e lo voglio per gli altri”, ha affermato Greg Canter, a cui è stata diagnosticata la SLA nel 2018 e ha partecipato allo studio di Amylyx. Attribuisce al farmaco il miglioramento della sua capacità polmonare e il rallentamento del suo declino funzionale.

Il farmaco di Amylyx si presenta come una polvere che combina due farmaci più vecchi: un farmaco da prescrizione per disturbi del fegato e un integratore alimentare utilizzato nella medicina tradizionale cinese.

In sospeso sulla revisione c’è la controversa approvazione da parte della FDA del farmaco per l’Alzheimer Aduhelm lo scorso anno, che è stata esaminata dagli stessi scienziati dell’agenzia e consulenti esterni.

In quel caso, la FDA ha ignorato il voto estremamente negativo dei suoi consulenti esterni, tre dei quali si sono dimessi per la decisione. L’approvazione dell’agenzia – che ha fatto seguito a incontri irregolari con la casa farmaceutica Biogen – è sotto inchiesta da parte del Congresso e degli ispettori federali.

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Segui Matthew Perrone su Twitter: @AP_FDAwriter

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L’Associated Press Health and Science Department riceve il sostegno del Department of Science Education dell’Howard Hughes Medical Institute. L’AP è l’unico responsabile di tutti i contenuti.

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